评价干预措施效果的指标:RR,RRR,ARR,NNT

假设某研究拟探讨A药对于室性心律失常的治疗效果,试验结果为服用A药的患者10%死亡,对照组20%死亡。那么RR(Relative Risk, 相对危险度)是?很简单:RR=10%/20%=0.5。

一、RR能说明什么?

假设另一项拟探讨B药对于急性心肌梗死的治疗效果,试验结果为服用B药的患者40%死亡,对照组80%死亡。RR=40%/80%=0.5。(表1)

表1. 两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果

 

对于A药和B药,两个试验的RR都是0.5。我们可以说“A药可以使室性心律失常患者的死亡率下降50%;B药也可以使急性心肌梗死患者的死亡率下降50%”。 

上面的描述中,我们实际上使用了相对危险度降低(Relative Risk Reduction, RRR)的概念。(表2)

RRR=(对照组事件发生率 – 试验组事件发生率)*100% / 对照组事件发生率

表2. 两种药物治疗不同心脏病疾病的试验

那么,“A药可以使患者的死亡率下降50%;B药也可以使患者的死亡率下降50%”,是不是说明两种药物对相应疾病的治疗效果是一样的呢?

先不着急回答这个问题,我们先往下看。

二、RR和RRR不能说明什么?

对于室性心律失常, 有10%的患者,无论是否服用A药都无法避免死亡的结局;也有80%的患者,无论是否服用A药,最终也会存活下来。因此,这两部分患者并没有受到A药的积极影响,治疗无法帮助他们。然而,对于中间10%的患者来说,A药是“救命药”(图1)。同样,对于急性心肌梗死,B药是中间40%患者的“救命药”(图2)。


图1. A药治疗室性心律失常的试验结果


图2. B药治疗急性心肌梗死的试验结果

尽管两个试验的RR都等于0.5,但A药可以让10%的患者免于死亡,B药可以让40%的患者免于死亡。由此看来,B药好像更有应用价值。

那么,问题出在哪里?

我们先来回顾这两个研究中,RR是如何计算的:

RR = 试验组死亡率 / 对照组死亡率

RR说明的是暴露(药物)与结局(死亡)的关联强度及方向。关联强度是指试验组研究对象的死亡率是对照组研究对象的“多少倍”,RR值越偏离1,说明“倍数”越大;而方向,是指正关联(RR>1)还是负关联(RR<1)。比如这里的RR=0.5,代表药物和心脏病患者死亡之间存在负向的关联,A药和B药均可以将死亡率降低到原来的0.5倍(即下降50%)。但RR和RRR不能说明的是,相比于对照组,药物降低试验组研究对象死亡率的绝对值是多少,即可以让多少比例的患者免于死亡。

这里,需要用到另一个指标:绝对危险度降低(Absolute Risk Reduction, ARR)

三、什么是ARR?

ARR=对照组死亡率 – 试验组死亡率当然实际情况下,计算ARR时不一定是死亡率,还可以是发病率、生存率等。这里A药的ARR=10%,说明“A药可以让10%的患者免于死亡”;B药的ARR=40%,说明“B药可以让40%的患者免于死亡”。(表3)

表3. 两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果

然而,我们往往并不清楚哪些患者最终可以从治疗中获益,而哪些又是无效的。我们不知道使用A药后,能免于死亡的“10%”的患者是哪些,也不知道使用B药后,能免于死亡的“40%”的患者是哪些。

因此,我们需要考虑的是,要想让1例室性心律失常的患者免于死亡,至少要有几例患者接受A药治疗呢?

答案是1/10%=10例。也就是说,平均有10例室性心律失常的患者接受A药治疗,会有1例免于死亡。相比来看,平均有2.5例急性心肌梗死的患者接受B药治疗,才会有1例免于死亡。这里提到了另一个指标:需治疗人数(Number Needed to Treat, NNT)

四、什么是NNT?

NNT = 1/ARRNNT是指在评价治疗或预防疾病措施的研究中,用某种方法(药物、疫苗等)处理某人群(疾病、健康人群等)时,获得1例有利结局或者防止1例不良结局时,所需要的人数。(表4)

表4. 两种药物治疗不同心脏病疾病的试验结果

RR对于疾病的病因学意义较大, ARR对疾病的预防的意义较大,而NNT可以直接告诉我们,一项干预措施可以让1个人获益时,未获益的有多少人。

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